Centro Neurologico di Terapia Sperimentale (CENTERS).

Breve descrizione degli obiettivi e delle azioni

L’interazione con la società civile è un elemento centrale per le attività del Dipartimento di Neuroscienze Salute Mentale e Organi di Senso (NESMOS). In questo ambito il NESMOS dedica particolare attenzione allo sviluppo e alla applicazione di nuovi modelli di interazione fra ricerca di base, ricerca clinica, industria e associazioni di pazienti che superano i confini della singola malattia (1-4). L’obiettivo è accelerare lo sviluppo di nuove terapie nella convinzione che, a questo scopo, sia indispensabile una reale condivisione di obiettivi fra tutti gli attori coinvolti in questo tipo di ricerca: pazienti, accademia e industria.

In particolare, nell’ambito del NESMOS, opera il Centro Neurologico di Terapia Sperimentale (CENTERS).

Gli obiettivi del CENTERS sono

  1. abbattere tempi e costi delle sperimentazioni farmacologiche, valorizzando le potenzialità terapeutiche del patrimonio di farmaci già registrati per uso clinico, valutandone le indicazioni alternative;
  2. ottimizzare sicurezza, efficacia e costi delle terapie esistenti;
  3. rovesciare il paradigma secondo il quale l’industria farmaceutica può fare ricerca solo sulle malattie per le quali è prevedibile un ritorno economico a fronte dei grandi investimenti sostenuti, lasciando “orfane” le malattie meno frequenti;
  4. creare nuove figure professionali, innovando l’offerta formativa universitaria, colmando un unmet need recentemente identificato e ancora non soddisfatto, anche a livello internazionale.

Il CENTERS è centro promotore di trial clinici esplorativi nonprofit in malattie multifattoriali frequenti e malattie mendeliane rare volti alla valorizzazione del riposizionamento del patrimonio di farmaci già registrati per uso clinico (5,6), oltre a trial clinici per l’ottimizzazione di sicurezza, efficacia e costi delle terapie esistenti (7).

I trial clinici finora sviluppati dal CENTERS hanno infatti dimostrato la possibile efficacia di farmaci già registrati nell’uso clinico per altre patologie, nel trattamento della sclerosi multipla e di altre patologie, rare e prive di terapia: 

  • Gli studi sul riluzolo hanno dimostrato l’efficacia di questo farmaco in patologie neurodegenerative su base genetica: Atassie Spinocerebellari e Atassia di Friedreich, attraverso un miglioramento del punteggio della Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA). Grazie a questi studi infatti è ora possibile trattare, in maniera sintomatica, pazienti affetti da patologie genetiche neurodegenerative “orfane” migliorando la qualità di vita dei pazienti e dei loro caregivers (5,8).  
  • Gli studi sul BCG hanno dimostrato che questo vaccino, confrontato col placebo, è associato ad una significativa riduzione della attività di malattia in risonanza magnetica nei 6 mesi successivi alla vaccinazione e un ridotto rischio di conversione in Sclerosi Multipla Definita dopo 5 anni in pazienti con Sindrome Clinicamente Isolata (CIS) (9, 10).
  • Lo studio “Vaccino con Bacillo di Calmette-Guérin (BCG) in pazienti con Sindrome Radiologicamente Isolata (RIS)”, attualmente in corso, punta a dimostrare una riduzione di comparsa di lesioni potenzianti in Risonanza Magnetica dopo un anno e una riduzione del rischio di conversione in Sclerosi Multipla nei pazienti affetti da Sindrome Radiologicamente Isolata trattati con BCG rispetto a quelli trattati con placebo (11).
  • Un altro studio ha dimostrato che l’Edaravone, farmaco neuroprotettivo approvato per Stroke e SLA, ha una buona azione rimielinizzante (6, 12).    

Gli studi del progetto CENTERS sono sperimentazioni indipendenti e sono registrati su www.clinicaltrials.gov.

Soggetti coinvolti (interni/esterni)

In quest’ottica l’attività del CENTERS, anche in collaborazione con altri centri italiani ed esteri, si struttura proponendo una serie di passi che dovrebbero permettere lo sviluppo di una “scienza della sostenibilità collettiva”, ad esempio incoraggiando trials clinici collaborativi che permettono di studiare possibili terapie da utilizzare in patologie rare con fisiopatologia condivisa, permettendo così anche di ottimizzare le economie di scala che possono favorire l’industrializzazione delle terapie per le malattie rare (1).

Sempre in questa direzione, nell’ambito di un gruppo collaborativo della International Progressive Multiple Sclerosis Alliance (link 1) sono stati promossi programmi di finanziamento focalizzati su trials di medicina sperimentale rivolti alla ricerca di terapie effettive per la Sclerosi Multipla progressiva (3).

L’attività del CENTERS, inoltre, è riconosciuta e supportata dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM). In qualità di membro fondatore della International Progressive Multiple Sclerosis Alliance, la FISM ha avuto l’opportunità di coinvolgere le associazioni di pazienti a livello globale e indirizzare ingenti investimenti in ricerca. Fra queste, il riposizionamento dei farmaci ha ricevuto la massima attenzione (link 2).

La sinergia con FISM è attiva anche nell’ambito della sostenibilità collettiva della ricerca e della “Responsible Research and Innovation”: il CENTERS è attento alla applicazione dei nuovi strumenti sviluppati dal progetto MULTI-ACT della FISM (link 3), vincitore dello European Union’s Horizon 2020 Research and Innovation Programme, Grant Agreement No. 787570, che ha identificato nuovi modelli di cooperazione fra associazioni di pazienti, accademia e industria e nuove metriche per la valutazione del raggiungimento degli obiettivi per accelerare la ricerca nelle malattie neurologiche.

Il CENTERS infine ha promosso nuove traiettorie didattiche, attraverso l’attivazione di Master sulle metodologie per la ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, nonché iniziative di sensibilizzazione della comunità scientifica come il Simposio dal titolo “Target Condivisi e trial Clinici Sostenibili in Neurologia”, svolto nell’ambito del Congresso annuale della Società Italiana di Neurologia nel 2018.

 

Contatti per conoscere e/o partecipare all’iniziativa

Prof. Giovanni Ristori: giovanni.ristori@uniroma1.it

Prof. Marco Salvetti: marco.salvetti@uniroma1.it

Link 1: https://www.progressivemsalliance.org/

Link 2: https://www.progressivemsalliance.org/research/collaborative-network-awards/

Link 3: https://www.multiact.eu/

 

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